Gentherapien eignen sich für Krankheiten, die entstehen, weil ein verändertes Gen fehlerhafte Proteine produziert. Wird eine gesunde Kopie des Gens in den Zellkern eingebracht, kann das funktionstüchtige Protein wieder hergestellt werden, und die Person ist geheilt. Was in der Theorie einfach klingt, ist in der Praxis sehr schwierig. Einerseits muss ein Weg gefunden werden, die gesunden Genkopien in die Kerne der Zellen zu bringen. Andererseits müssen die neuen Gene in die DNA des Patienten integriert werden, ohne dass andere Gene dabei zu Schaden kommen. Das Einschleusen der Gene in die Zellen wird durch die Verwendung spezieller Viren erreicht.
Noch keine ideale Methode
Die schwere Immunschwächekrankheit SCID ist eine Erkrankung des Blutsystems. Es können dem Patienten also relativ leicht kranke Zellen entnommen werden. Im Labor werden diese Blutzellen mit den für die Gentherapie präparierten Viren gemischt und anschliessend wieder dem Blutkreislauf des Patienten zugeführt. Bei Krankheiten, die nicht Blut-, sondern andere Körperzellen betreffen, müssen die mit den gesunden Genen beladenen Viren direkt in den Körper des Patienten gebracht werden. Dies ist nach wie vor eine grosse Herausforderung. Auch ist es bis heute nicht möglich, die Stelle zu bestimmen, an der sich das zusätzliche Gen in die DNA des Patienten einfügt. Das neu eingebaute Gen kann daher die Funktionsfähigkeit anderer Gene beeinflussen, was zu gefährlichen Nebeneffekten führen kann. Einige der Kinder, die mithilfe einer Gentherapie von SCID geheilt wurden, erkrankten an Blutkrebs (Leukämie). Darauf wurde die Durchführung weiterer Gentherapien gestoppt, bis die Zusammenhänge untersucht werden konnten. Solche Zwischenfälle zeigen, wie heikel das Abwägen von Nutzen und Risiken bei der Gentherapie ist.
Klinische Studien
Mehrere Tausend Personen wurden bereits mit Gentherapien behandelt. Dennoch ist die Gentherapie noch nicht so weit, dass sie im klinischen Alltag zum Tragen kommt. Vorerst muss ihre Wirksamkeit und auch ihre Sicherheit mit klinischen Versuchen getestet werden. Klinische Versuche sind Forschungsstudien an kleinen Gruppen freiwillig teilnehmender Personen. Obwohl diese Versuche ethisch heikle Aspekte beinhalten, sind sie zur Bekämpfung von Krankheiten grundsätzlich notwendig, denn nur dank ihnen können wir wissen, welche medizinischen Neuerungen auch tatsächlich Fortschritte sind. Wichtig ist, dass jede Studie aus ethischer Sicht analysiert wird.
Die Einhaltung des Nicht-Schaden-Prinzips fordert ein verantwortbares Verhältnis zwischen dem zu erwartenden Nutzen für den Patienten und für die Forschung und den gesundheitlichen Risiken – dies sowohl beim Wissensstand vor dem Versuch als auch, wenn unerwartete Änderungen eintreten. Denn entstehen Schwierigkeiten, gilt es, diese so früh wie möglich zu erkennen und problematische Entwicklungen möglichst zu vermeiden.
Das Gerechtigkeitsprinzip verlangt, dass alle Teilnehmer einer Forschungsstudie gemäss ihren individuellen Bedürfnissen behandelt werden. Gemäss dem Prinzip der Selbstbestimmung entscheidet jede Versuchsperson frei über die Teilnahme an der Studie und kann sich – auch ohne Gründe anzugeben – zu jedem Zeitpunkt aus dem Versuch zurückziehen, ohne dass ihr dadurch Nachteile entstehen. Das Fürsorgeprinzip verlangt, dass das Wohl des Patienten immer im Zentrum steht und die Qualitätskriterien der guten klinischen Forschung jederzeit eingehalten werden.