L' "immunodeficienza combinata grave", o SCID, è una malattia ereditaria. A causa di un difetto genetico, i globuli bianchi responsabili di proteggere il corpo contro gli agenti patogeni non funzionano più. Nel 2000, alcuni bambini affetti dalla SCID cono stati trattati con la terapia genica, che ha permesso loro di uscire per sempre dalla bolla immuno-protettiva nella quale erano costretti a vivere.
Nelle cellule del midollo osseo si trovano le cellule staminali da cui si sviluppano tutte le cellule del sangue (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine). I ricercatori hanno isolato alcune di queste cellule staminali da bambini malati per poterli curare. Hanno infatti introdotto una versione corretta del gene difettoso in una parte delle cellule staminali prelevate e le hanno poi iniettate nel sangue dei bambini malati. Le cellule staminali iniettate nel sangue si sono quindi spostate nel midollo osseo, dove hanno prodotto dei globuli bianchi sani.
Già dopo dieci mesi di terapia genica, i bambini trattati presentavano un sistema immunitario funzionante paragonabile a quello dei bambini sani e potevano finalmente abbandonare la bolla immuno-protettiva. Purtroppo però, nel 2002, cinque dei venti bambini trattati hanno sviluppato un tumore del sangue (leucemia).
