Il primo successo della terapia genica è arrivato nel 1998. Un'equipe di ricercatori di Boston (Stati Uniti) ha salvato molti pazienti dall'amputazione dei piedi tramite la terapia genica. Questi pazienti soffrivano di problemi circolatori a livello degli arti inferiori. Quando un tessuto non è abbastanza irrorato di sangue finisce per morire (cancrena) e deve essere amputato.
I ricercatori hanno iniettato un gene che favorisce la formazione e la crescita di vasi sanguigni direttamente nel muscolo che circonda la regione interessata del piede. Il gene è stato poi integrato spontaneamente in un numero limitato di cellule (circa 1 su 1000). Queste poche cellule 'portatrici' della terapia genica sono state sufficienti a indurre la formazione locale di vasi sanguigni, permettendo ai piedi dei pazienti di essere nuovamente irrorati di sangue in maniera appropriata.
