Zur Herstellung von menschlichen Proteinen als Grundlage eines Medikaments wird das gewünschte Gen in einen Gen-Ring (Plasmid) eingefügt. Dann überträgt man dieses Plasmid auf Bakterien, damit diese anhand des menschlichen Gens das entsprechende Protein produzieren. Dieses wird aus den Bakterien isoliert und gereinigt und kann schliesslich als Medikament eingesetzt werden.
1982 wurde in den USA das erste gentechnisch hergestellte Medikament zugelassen: Human-Insulin zur Behandlung der Zuckerkrankheit (Diabetes). In der Zwischenzeit sind viele weitere gentechnisch hergestellte Medikamente dazugekommen, so z. B. Medikamente zur Behandlung von Blutarmut, Bluterkrankheit (Hämophilie A), Lungen- und Nervenkrankheiten, Wachstumsstörungen oder Gelenkentzündungen (Polyarthritis).
Mehr Sicherheit dank Gentechnik
Gewinnt man medizinisch nützliche Proteine aus Blut oder Gewebe von Menschen oder Tieren, besteht das Risiko, dass mit dem Protein auch Krankheiten auf die Patienten übertragen werden könnten. Bei der gentechnischen Herstellung der Proteine in Bakterien ist dieses Risiko ausgeschlossen.
Ein Beispiel: Früher wurde das Wachstumshormon zur Behandlung kleinwüchsiger Kinder aus einem bestimmten Gehirnbereich verstorbener, meist alter Menschen gewonnen. Manche der damit behandelten Kinder erkrankten später an schweren Hirnleiden, mit denen sie durch die Hormonbehandlung angesteckt wurden. Heute behandelt man kleinwüchsige Kinder mit Wachstumshormonen, die in gentechnisch veränderten Bakterien hergestellt werden. Damit ist das Risiko ausgeschlossen, durch das Medikament diese Art von Hirnkrankheit zu verursachen.
Genügend grosse Mengen dank Gentechnik
Viele der medizinisch nützlichen Proteine lassen sich gar nicht oder nur sehr schwer aus Blut oder Gewebe von Menschen oder Tieren gewinnen. Mit Hilfe von gentechnisch veränderten Bakterien hingegen können diese Proteine in quasi beliebig grosser Menge hergestellt werden.
Ein Beispiel: Alpha-Interferon ist ein Protein, das in unserem Blut verschiedene Aufgaben wahrnimmt. Es wird als Medikament zur Behandlung von Gelbsucht, AIDS und gewissen Krebskrankheiten verwendet. Zur Gewinnung von einem Gramm Alpha-Interferon aus menschlichem Blut bräuchte man zirka 40'000 Liter Spenderblut. Heute lässt sich Alpha-Interferon in gentechnisch veränderten Bakterien herstellen.
Weniger Nebenwirkungen dank Gentechnik
Proteine, die man aus tierischem Gewebe gewinnt, sind nicht immer identisch mit den entsprechenden Proteinen, die ein Mensch produziert. Deshalb stellt man medizinisch nützliche Proteine in Säugetierzellen her, in die das menschliche Gen eingeschleust wurde. Diese Proteine sind dann besser verträglich für die Patienten.
Medikamente aus tierischer Milch: Ein Blick in die Zukunft
In Schottland gelang die Züchtung eines gentechnisch veränderten Schafes, das in seiner Milch relativ grosse Mengen eines Proteins produziert, das als Medikament gegen eine Lungenkrankheit eingesetzt werden kann. Das Schaf unterscheidet sich von seinen Artgenossen lediglich darin, dass seine Milch ein Protein mehr enthält. Das Protein kann dann von den anderen Bestandteilen der Milch getrennt und als Medikament eingesetzt werden. 2000 solcher transgener Schafe würden genügen, um den weltweiten Bedarf an diesem Medikament zu decken. Diese Art der Medikamentenherstellung nennt man Gen-Pharming.
Medikamente aus Pflanzen
In den Gentechnik-Labors gibt es sie bereits: gentechnisch veränderte Pflanzen, die menschliche Proteine produzieren, welche vielleicht eines Tages als Medikamente eingesetzt werden können.
Beispiele: Durch die Übertragung von zwei menschlichen Genen auf Tabakpflanzen wurde erreicht, dass diese das Protein Hämoglobin produzieren. Ausserdem gibt es gentechnisch veränderte Mais- und Sojapflanzen, die in ihren Samen medizinisch nützliche Blutproteine und Antikörper herstellen.