La thérapie génique n'est pas un remède miracle. Elle s'accompagne également de dangers. Par exemple, les virus responsables de l'introduction du gène intact dans le génome défectueux peuvent induire une puissante réaction immunitaire. Une telle réaction immunitaire a conduit, en 1999, à la mort d'un jeune homme de 18 ans.
La thérapie génique peut également, sous certaines conditions, mener à l'inactivation d'un gène fonctionnel et ainsi au développement d'un cancer, ceci étant dû au fait que l'introduction du gène sain a lieu à une position aléatoire. Cet emplacement ne peut, pour le moment, pas être choisi par les chercheurs.
